Eye blind therapy

Genterapi reddede patienters syn

Genterapi: Behandling med rask gen forhindrede blindhed hos 63-årig.

Den 63-årige Jonathan Wyatt var ved at blive blind, da han fik mulighed for at deltage i et forsøg. I dag kan han se. Sammen med fem andre patienter lagde Jonathan Wyatt øjne til genterapi.

Forsøgspersonerne havde alle en arvelig genfejl, der får de lysfølsomme celler i nethinden til at visne. Lægerne satte en rask kopi af genet ind i øjet ved hjælp af en virus, som fungerede som transport for genet. Dermed bremsede de celledøden.

Wyatts lidelse er sjælden og rammer kun én ud af 50.000, men professoren bag forsøget, Robert MacLaren fra Oxford University, mener, at teknikken med tiden kan behandle andre former for blindhed, som skyldes gendefekter, og muligvis også aldersrelateret nedbrydning af nethinden.

Genterapi stopper celledød i øjet

I et forsøg har seks patienter fået synet igen, efter at genterapi stoppede celledød i øjet.

  1. Et defekt gen hindrer cellerne i at producere et nødvendigt proteinstof, og cellerne dør derfor.

  2. Lægen lægger væske ind under laget af defekte celler og løfter hermed cellelaget.

  3. En rask kopi af det defekte gen føres ind bag cellerne vha. virus. Genet får cellen til at danne proteinstoffet igen.

Læs også

Måske er du interesseret i ...

FÅ ILLUSTRERET VIDENSKABS NYHEDSBREV

Du får dit gratis særtillæg, Vores Ekstreme Hjerne, til download, straks du har tilmeldt dig nyhedsbrevet.

Fandt du ikke det, du ledte efter? Søg her: