Religiøs sekt skal teste genterapi

En ny, målrettet form for genterapi vil måske helt kunne helbrede flere medfødte sygdomme. Det gælder bl.a. blødersygdommen og cystisk fibrose, der begge skyldes såkaldte punktmutationer. Det betyder, at et enkelt genetisk bogstav ved en fejl er udskiftet med et andet. Forskerne har allerede testet den nye genterapi på rotter med forbløffende gode resultater, og det første forsøg med mennesker skal nu udføres på børn med det såkaldte Crigler-Najjars syndrom. Sygdommen, der er dødelig, hvis den ikke behandles, er sjælden, men meget udbredt hos det religiøse amishfolk i Pennsylvania, USA. Det er børn fra sekten, der deltager i forsøget. Patienterne kan ikke nedbryde et særligt farvestof, bilirubin, som derfor ophobes i huden i giftige mængder. Behandlingen er i dag ophold i blåt lys i 12-16 timer pr. døgn, hvilket fremmer nedbrydningen af stoffet. Ved traditionel genterapi indfører man kopier af det korrekte gen i cellerne. Målet er så, at det indsatte gen producerer det ønskede protein. Den nye metode går mere direkte til værks og retter “stavefejlen” i det oprindelige, muterede gen. I praksis indsprøjter man små fedtmolekyler med dna, som finder og binder sig til det muterede gen i cellerne. Derved undgår man flere af de problemer, som traditionel genterapi har, hvor de indsatte gener ofte havner tilfældige steder i kromosomerne. Det kan fx betyde, at der produceres for lidt af proteinet, eller at det sker på forkerte tidspunkter.