Den banebrydende CRISPR-teknologi, der gør det muligt at klippe og klistre i gener, har åbnet et utal af døre, når det kommer til behandling af diverse sygdomme. I skrivende stund bliver der blandt andet forsket i CRISPR til behandling af alt fra kræft og HIV til herpes og cystisk fibrose.
Forskning har været baseret på, at udvalgte celler trækkes ud af kroppen, redigeres i et laboratorie og genindsættes i kroppen. Indtil nu.
Forskere ved Oregon Health and Science University har nemlig for første gang brugt CRISPR direkte i menneskekroppen og taget teknologien ind i en ny æra.
Det store gennembrud er sket i et forsøg på at kurere den arvelige og uhelbredelige øjensygdom Leber congenital amaurosis. Sygdommen skyldes en mutation i genet CEP290, som blokerer et særligt protein, der er nødvendigt for at omdanne lys til signaler i hjernen.
Resultatet er, at børn der har sygdommen enten fødes blinde eller bliver det i løbet af deres tidlige barndom.
Genredigerende øjendråber lægges bag nethinden
Under forsøget dryppede forskere tre dråber med genredigerende mekanismer ind bag udvalgte patienters nethinde.
Målet og håbet er, at CRISPR-teknologien kan klippe den skyldige mutation væk fra genet og langsomt genoprette evnen til at se.