Den banebrydende CRISPR-teknologi, der gør det muligt at klippe og klistre i gener, har åbnet et utal af døre, når det kommer til behandling af diverse sygdomme. I skrivende stund bliver der blandt andet forsket i CRISPR til behandling af alt fra kræft og HIV til herpes og cystisk fibrose.
Forskning har været baseret på, at udvalgte celler trækkes ud af kroppen, redigeres i et laboratorie og genindsættes i kroppen. Indtil nu.
Forskere ved Oregon Health and Science University har nemlig for første gang brugt CRISPR direkte i menneskekroppen og taget teknologien ind i en ny æra.
Det store gennembrud er sket i et forsøg på at kurere den arvelige og uhelbredelige øjensygdom Leber congenital amaurosis. Sygdommen skyldes en mutation i genet CEP290, som blokerer et særligt protein, der er nødvendigt for at omdanne lys til signaler i hjernen.
Resultatet er, at børn der har sygdommen enten fødes blinde eller bliver det i løbet af deres tidlige barndom.
Genredigerende øjendråber lægges bag nethinden
Under forsøget dryppede forskere tre dråber med genredigerende mekanismer ind bag udvalgte patienters nethinde.
Målet og håbet er, at CRISPR-teknologien kan klippe den skyldige mutation væk fra genet og langsomt genoprette evnen til at se.
Forsøget bestod af flere operationer af en times varighed, hvor patienterne blev lagt i narkose og dryppet med de særlige øjendråber.
Om forsøget lykkes er endnu uvist, da der vil gå mindst en måned før, de endelige resultater er klar.
Tidligere forsøg på mus og aber indikerer dog, at chancerne for succes er gode, og ifølge Mark Pennesi, der er en af lægerne bag, åbner den nye brug af CRISPR op for mange muligheder:
"Udover at kunne tilbyde behandling til tidligere uhelbredelige former for blindhed, kan brugen af CRISPR inde i kroppen også tilbyde behandling for en bred vifte af andre sygdomme," fortæller han i en pressemeddelelse på Oregon Health and Science Universitys hjemmeside.