Genterapi får lamme mus til at gå
Ved hjælp af genterapi har forskere for første gang kureret lammelser, som skyldes brud på nervebanerne i rygmarven.
Gennembruddet, som foreløbig er lykkedes på forsøgsmus, giver håb om, at også mennesker med skader på rygmarven kan genvinde deres førlighed.
Følg det banebrydende forsøg trin for trin
Designerprotein reparerer rygmarven
Forsøg med mus viser, at et særligt protein kan få en overskåret rygmarv til at vokse sammen igen.
Virus smugler dna-opskrift ind i musens hjerne
Forskerne udstyrer en harmløs virus med dna-opskriften på designerproteinet hyper-interleukin-6. Virussen sprøjtes ind i musehjernen, hvor den invaderer en nervecelle.
Nervecelle snydes til at producere designerprotein
Nervecellen optager dna-opskriften på designerproteinet i sit eget arvemateriale. Herefter begynder den at producere proteinet, som sætter gang i nervecellens vækst.
Proteinet eksporteres til andre nerveceller
Nervecellen har forbindelser til andre nerveceller, og derfor spredes proteinet til dem. Et stort antal nerveceller begynder nu at vokse, selvom de ikke selv producerer proteinet.
Nervecellerne bygger bro over rygmarvsbruddet
Nervecellernes udløbere, såkaldte axoner, vokser hen over bruddet i rygmarven og gendanner kontakten på den anden side, så hjernen igen kan kommunikere med bagkroppen.
Nøglen til det opsigtsvækkende resultat er et såkaldt designerprotein ved navn hyper-interleukin-6, som stimulerer nervecellers vækst.
Det findes ikke naturligt i kroppen, men ved hjælp af genterapi kan forskere få nerveceller til at producere det. Og det var, præcis hvad forskerne fra Ruhr University Bochum i Tyskland gjorde i de nye forsøg.
Musene gik efter få uger
Forskerne arbejdede med mus, som havde fået snittet rygmarven over, så de ikke kunne bevæge bagkroppen. Herefter brugte forskerne en virus til at smugle den genetiske opskrift på designerproteinet ind i nervecellerne i musenes motoriske hjernecenter.
Til forskernes egen overraskelse kunne musene efter bare to-tre uger igen gå normalt.
Forskerne lammede bagkroppen på mus ved at skære rygmarven over (øverst). Allerede to-tre uger efter genterapien var musene i stand til at gå igen (nederst).
Hemmeligheden bag succesen er, at det er tilstrækkeligt, at nogle få nerveceller producerer designerproteinet. Fordi cellerne har forbindelser til andre nerveceller, som er involveret i de motoriske færdigheder, bliver proteinet også spredt til dem, og dermed sætter det gang i væksten hos alle cellerne.
Nye forsøg med gamle skader
Cellernes lange udløbere gennem rygmarven, som kaldes axoner, begynder dermed at vokse, indtil de igen kan nå nervebanerne på den anden side af rygmarvsbruddet. Dermed genskabes kontakten mellem hjernen og musklerne i bagkroppen.
Forskerne vil nu undersøge, om terapien også virker, hvis rygmarvsskaden er sket for længe siden. Det vil have stor betydning for, hvor nyttig den kan blive for mennesker.
