Genterapi skal give blinde synet tilbage
Forskere fra University of Cambridge har vist, at det er muligt at genopbygge synsnerver, som hos blinde er blevet ødelagt.
I museforsøg har de vha. genterapi aktiveret det gen, som står for at producere proteinet protrudin. Det er både involveret i opbygningen af nervecellers dendritter, som modtager signaler fra øjets synsceller, og i opbygningen af de såkaldte aksoner, som sender signalerne videre.
Øjet og synscenteret mister kontakten
Aksonerne løber hele vejen fra øjets nethinde gennem synsnerven til hjernens synscenter, som er placeret bagerst i hjernen.
Sådan reparerer forskerne synsnerven
Protein genskaber synsnerven
Forskere har identificeret et protein, som kan få nervecellers udløbere til at vokse. Dermed kan en ødelagt synsnerve gendannes.
Et gen i cellen aktiveres
Ved hjælp af genterapi aktiverer forskerne et gen i nervecellen, som koder for proteinet protrudin. Proteinet vandrer ud til den skade, der er sket på cellens akson i synsnerven.
Protein laver en skabelon
Proteinet danner en slags skelet, som aksonet kan genskabes over. Samtidig tiltrækker proteinet alle de molekyler, som er nødvendige for at genopbygge aksonets indre og ydre dele.
Cellen får kontakt igen
Cellens akson genopbygges og vokser hele den lange vej gennem synsnerven til synscenteret bagerst i hjernen. Dermed genskabes kontakten mellem øjets nethinde og synscenteret.
Grøn stær er en af de hyppigste årsager til blindhed hos ældre. Sygdommen skyldes, at aksonerne bliver beskadiget, og når det først er sket, regenereres de ikke, fordi proteinet ikke er til stede i udvoksede aksoner.
Men ved at stimulere nervecellerne til en overproduktion af proteinet lykkedes det forskerne at få aksonerne til at vokse, som om nervecellerne var helt unge.
Teknikken virker på levende mus
Forskerne dyrkede først nervecellerne i petriskåle og skar deres aksoner over med laser. Herefter stimulerede de produktionen af protrudin, hvilket fik aksonerne til at vokse ud igen.
Overtryk i øjet kan føre til grøn stær
Grøn stær, også kaldet glaukom, skyldes, at synsnerven fra øjet til synscenteret bliver beskadiget. Den præcise årsag er usikker, men sygdommen er forbundet med, at trykket af øjenvæske i øjeæblet bliver for højt. Op mod to procent af verdens befolkning lider af sygdommen, som findes i to former:
-
Åbenvinklet grøn stær
Er aldersrelateret og kommer ofte snigende uden synlige eller mærkbare symptomer. Når patienten opdager, at synet på det ene øje er forringet, har skaderne på synsnerven ofte hobet sig op gennem flere år.
-
Lukketvinklet grøn stær
Opstår akut og rammer oftest mennesker over 40 år med små, langsynede øjne. Synet opleves i perioder tåget, og der opstår smerter over øjenbrynet. Uden behandling kan patienten blive blind i løbet af få dage.
Da forskerne senere afprøvede teknikken på levende mus med ødelagte synsnerver, fik de det samme overbevisende resultat. Aksonerne fra nervecellerne voksede betydeligt i de følgende to uger.
Proteinet har to funktioner
Forsøgene viste, at protrudin virker på to måder. Det danner først et skelet, som styrer udbygningen af aksonet, og derefter tiltrækker det de nødvendige byggesten, som skal bruges til genopbygningen.
De nye resultater giver håb om, at mennesker, som er blevet blinde af grøn stær, kan få synet tilbage, ved at aktiviteten af protrudin øges.
