Our website does not support Internet Explorer.

To get the best experience on our website and of our content, please use a more modern browser like Edge, Chrome, Safari or similar.

Gensaks klipper dna over

Milepæl: Gensaksen CRISPR behandler leversygdom direkte i patient

Det banebrydende genværktøj CRISPR har formået, hvad der for få år siden syntes utænkeligt: At behandle en leversygdom ved at klippe i DNA’et direkte i en patient. Hermed er fremtiden åbnet for, at sygdomme som kræft og AIDS kan behandles med ét stik.

Shutterstock

En længe ventet milepæl for genredigeringsværktøjet CRISPR er netop rundet, da de første patienter er blevet behandlet – og potentielt kureret – for en kronisk genetisk lidelse.

Forskere fra bioteknologifirmaet Intellia Therapeutics har netop udgivet en undersøgelse, der beskriver den potentielt første succesfulde CRISPR-behandling direkte i blodbanerne.

Sådan fungerer CRISPR

CRISPR er et mikroskopisk værktøj, der består af en saks, en sporhund og en skabelon. Tilsammen kan de reparere gener, som bærer på uønskede sygdomme.

Dermed er den første dør åbnet til en verden, hvor sygdomme som kræft, AIDS og cystisk fibrose kan behandles med et enkelt stik hos lægen.

Gensaks rydder op i misdannede proteiner

Behandlingen er blevet givet som indsprøjtninger i blodbanerne til patienter med den sjældne lidelse Transthyretin Amyloid Kardiomyopati eller ATTR-CM.

Sygdommen er indkodet i alle patienters dna som en genfejl, der folder proteinet transthyretin forkert. Normalt fragter transthyretin stofskiftehormoner og A-vitaminer i blodet, men når proteinerne er misformede, hober de sig op i nerver, og kan medføre smerter i hjertet, følelsesløshed og i sidste ende hjertesvigt.

ATTR-CM kan holdes stabilt med jævnlige doser af lægemidlet patisiran.

Forskerne fra Intellia Therapeutics gav i stedet seks patienter en indsprøjtning med deres CRISPR-baserede lægemiddel NTLA-2001. Selve gensaksen er baseret på en type arvemateriale kaldet mRNA og pakket ind i en fedtpartikel – ligesom de nye COVID-19- vacciner.

NTLA-2001 indeholder to forskellige stumper rna:

  • Den ene stump finder og kobler sig til det rigtige gen i dna’et i et menneske.
  • En såkaldt mRNA-kode danner et protein, der klipper dna’et over.

Efter behandlingen væver dna’et sig sammen igen, men efter bruddet fungerer genet ikke som det skal.

Dna-saks finder let vej til leversygdom

CRISPRs udfordring har været at få den molekylære saks det helt rigtige sted hen i kroppen og derefter finde det helt rigtige sted i dna’et og klippe et gen ud. NTLA-2001 løser udfordringen ved at angribe et område, hvor fremmelegemer i kroppen naturligt havner: leveren.

Knoglemarven er CRISPRs næste mål

CRISPR er tidligere blevet brugt i behandlingen af fx øjensygdomme vha. øjendråber og blodmangel, hvor celler er blevet taget ud og behandlet med CRISPR. Men den nye undersøgelse markerer første gang, behandlingen foregår direkte i menneskekroppen.

Den eksperimentelle behandling er stadig et stykke vej fra at munde ud i et godkendt lægemiddel. Men de foreløbige resultater ser lovende ud.

Hos de tre behandlede patienter, der fik den højeste dosis, nedbragte behandlingen transthyretin i blodet med 87 procent – hvilket er bedre end den gængse behandlingsform i dag.

Ikke nok med det, kan behandlingen klares med et enkelt stik – og så er genfejlen tilsyneladende fjernet. Indtil videre er patienterne stadig kureret en måned efter stikket, men forskerne håber, behandlingen varer ved uendeligt.

Forskerne arbejder videre på at levere deres CRISPR-behandling til knoglemarven frem for leveren. Det vil åbne op for behandling mod blodmangel og kredsløbssygdomme.

Læs også:

Log ind

Ugyldig e-mailadresse
Adgangskode er påkrævet
Vis Skjul

Allerede abonnement? Har du allerede et abonnement på magasinet? Klik hér

Ny bruger? Få adgang nu!

Nulstil adgangskode

Indtast din email-adresse for at modtage en email med anvisninger til, hvordan du nulstiller din adgangskode.
Ugyldig e-mailadresse

Tjek din email

Vi har sendt en email til med instruktioner om, hvordan du nulstiller din adgangskode. Hvis du ikke modtager emailen, bør du tjekke dit spamfilter.

Angiv ny adgangskode.

Du skal nu angive din nye adgangskode. Adgangskoden skal være på minimum 6 tegn. Når du har oprettet din adgangskode, vil du blive bedt om at logge ind.

Adgangskode er påkrævet
Vis Skjul